Филадельфийская биотехнологическая компания также рассказала о наборе программ оплаты и изучает оплату в рассрочку.

Лечение однократное, это передний край генной терапии, и вопросы ценообразования таких лекарств пока неразвиты в отрасли.

«Это дико дорого, но если откровенно, я думаю они оценили его ответственно», - сказал д-р Стив Миллер, главный менеджер по работе с аптеками Express Scripts , который сотрудничает со Spark по распространению лекарств. «Этот продукт просто феноменально инновационный, и мы говорим о генной терапии уже более 20 лет. Сейчас мы видим, что генная терапия достигла пациентов».

Ожидания Уолл-стрит по цене Лукстерны составляли около миллиона долларов, и цена в 425 000 долларов за каждый глаз попадает в этот диапазон.

«Разработка терапии стоила значительных денег», - сказал в интервью исполнительный директор Spark Джефф Марраццо. Он, как и Миллер, дал интервью CNBC заранее при условии, что информация не будет опубликована до тех пор, пока новость не станет публичной.

«Мы также проводили маркетинговые исследования с потенциальными покупателями... и хотели учесть все вопросы, которые у них были о доступности такой цены», - продолжил Марраццо.

Генная терапия заключается в компенсации недостатка генома, который вызывает заболевание - доставкой здоровой копии гена с использованием модифицированного вируса. При дистрофии сетчатки (на 2017 год больны от 1000 до 2000 человек), которую теперь можно лечить препаратом Luxturna, мутации в гене под названием RPE65 приводят к нарушению зрения, и со временем оно ухудшается.

При клинических испытаниях зрение пациентов оценивали по их способности пройти через препятствия при различных уровнях света. Те, кто получал Лукстерну, продемонстрировали значительное улучшение зренич при слабом освещении уже через год.

Описаны пациенты, участвовавшие в исследовании, которые впервые смогли разглядеть снежинки и смогли читать снова.

Новая форма медицинского лечения приносит новые вызовы не только по цене. Марраццо сказал, что Luxturna будет доступна только в полудюжине медицинских центров в США, поэтому Spark обеспечит финансовую поддержку и логистику для путешествий и проживания пациентов.

«Что важно и уникально в отношении продукта, он не просто эффективен, но и действие всего лишь одной дозы -  долгосрочно, если не вечно от разовой дозы», - сказал Марраццо.

Компания дает обязательство - если лечение не сработает через месяц, Spark не получает деньги.

Компания также активно обсуждает со страховыми компаниями о включении своего нового лекарства в страховое покрытие уже в ближайшие несколько недель и месяцев.

Похожие статьи

• 

  Доларен (Dolaren) Общая характеристика: Основные физико-химические характеристики: круглые, не покрытые оболочкой, обоевыпуклые таблетки двуцветной окраски: с одной стороны - белого цвета, с другого – ...

  Доларен

• 

  Грипмакс ночь (Gripmax night) основные физико-химические свойства: мягкие, прозрачные желатиновые капсулы зеленого цвета, овальной формы, с напечатанным белой пищевой краской 74; Состав. 1 капсула вкл ...

  Грипмакс ночь

• 

  Налбуфин серб (Nalbuphin serb) Общая характеристика: международное и химическое название: NALBUPHINE; 17-(циклобутилметил)-4,5α-епоксиморфинан-3,6 α 14-триол; Основные физико-химические хара ...

  Налбуфин серб

• 

  Стадол (Stadol) международное и химическое название: буторфанол; (-)-17-(циклобутилметил) морфинан-3, 14-диол [S-(R*, R*)]-2, 3- дигидроксибутандиоат (1:1) (соль); Основные физико-химические свойства: ...

  Стадол

• 

  Таблетки «Кофицил». Tabulettae «Cophicylum». Состав: ацетилсалициловой кислоты — 0,3 г, фенацетина — 0,1 г, кофеина — 0,05 г. Форма выпуска лекарства. Таблетки. Применение и дозы препарата. Внутрь по ...

  Таблетки Кофицил